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火狐体育下载app,火狐体育官方网站app下载_欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna

本文摘要:Translarna的获批,是基于一项IIb期研究的数据及先前分析数据。

Translarna的获批,是基于一项IIb期研究的数据及先前分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲,在174例无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者中积极开展。数据指出,与安慰剂化疗组比起,Translarna(40mg/kg/天)化疗两组6分钟步行距离(6MWD)平均值减少31.3米,下床活动下降速率也较快。

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安全性数据指出,Translarna一般耐受性较好,相当严重不当事件少见。目前,PTC公司正在积极开展III期ACTDMD临床研究。

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Translarna是一种修缮药物,研发用作由无义变异所致遗传性疾病的患者群体,目的使所含无义变异的基因,产生功能性蛋白。若基因中不存在无义变异,不会造成蛋白质制备提早中止,产生无功能的蛋白。目前,Translarna于是以研发用作(CF)和杜氏肌营养不良(DMD)的化疗。


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